A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação e o uso excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
O medicamento ainda está em uma fase anterior ao desenvolvimento clínico e não possui estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença. Com a autorização, Lito será o primeiro paciente a receber a substância.
O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde o influenciador realiza acompanhamento médico. A instituição solicitou a autorização para uso individual, com importação por pessoa física, após Lito ser aceito em um programa de uso compassivo oferecido por uma empresa estrangeira.
Segundo a Anvisa, a decisão levou em consideração a evolução rápida, irreversível e letal da doença. A agência também destacou a inexistência de um patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil.
Com a autorização concedida, a equipe responsável pelo paciente deverá providenciar a importação do medicamento.
Diagnóstico de Lito Sousa
O diagnóstico de Lito foi confirmado e divulgado pela esposa dele, a empresária Mila Seidl, em 21 de agosto, após semanas de investigação neurológica em São Paulo.
De acordo com a família, o influenciador apresenta perda progressiva dos movimentos, mas permanece lúcido. Após receber alta hospitalar, ele passou a ser acompanhado em casa.
Em uma publicação nas redes sociais, Lito fez um apelo, em inglês, em busca de uma oportunidade para participar de pesquisas experimentais relacionadas à doença. No vídeo, ele pede ajuda a instituições e empresas internacionais que desenvolvem estudos sobre doenças neurodegenerativas.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob?
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurológica rara e grave, caracterizada pela progressão extremamente rápida dos sintomas. Ela faz parte do grupo das doenças priônicas, provocadas por alterações na estrutura de proteínas presentes no cérebro.
Entre as doenças priônicas estão também a síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS), a insônia fatal familiar e o kuru.
A DCJ é causada por um príon, uma proteína anormal altamente resistente aos métodos convencionais de desinfecção. O organismo humano possui naturalmente a proteína priônica, codificada pelo gene PRNP. O problema ocorre quando essa proteína sofre uma alteração em sua estrutura tridimensional, processo que pode estar relacionado a fatores genéticos ou a mecanismos ainda não totalmente esclarecidos pela ciência.
Entre os primeiros sinais da doença podem estar alterações cognitivas, como perda de memória, dificuldades de linguagem e comprometimento da capacidade de planejar e executar tarefas.
Atualmente, não existe tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença de Creutzfeldt-Jakob. Diante da rápida progressão do quadro, a orientação médica é que, após a confirmação do diagnóstico, o paciente seja encaminhado para cuidados paliativos.
CNN Brasil
